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mRNA技术先驱获拉斯克奖 从无人问津到一鸣惊人

时间:2021-09-25 14:45:56 | 来源:第一财经网

原标题:mRNA技术先驱获拉斯克奖 从无人问津到一鸣惊人

当地时间周五,有“诺贝尔风向标”之称的医学界最富盛名的拉斯克奖揭晓,BioNTech公司的高级副总裁Katalin Kariko和宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院疫苗研究教授Drew Weissman分享了今年的拉斯克奖的临床医学研究奖,他们关于mRNA的研究工作对新冠疫苗的开发至关重要。

由于新冠疫情,mRNA从一种不被业界关注的冷门生物技术发展为炙手可热的投资标的。在mRNA疫苗技术成功商业化之后,全球的科研团队都开始投入mRNA药物的研发。

Kariko是匈牙利出生的科学家,在她的家乡布达佩斯,人们为她创作了一幅巨大的肖像,赞扬她为科学的付出,并称“她书写了历史”。

在获奖后,Kariko在一条推文中表示:“这是一个大惊喜。”过去的几十年间,她一直在默默无闻地从事mRNA相关的科学研究。

RNA可以作为向细胞提供制造蛋白的指令,mRNA生物技术的精髓在于它将人体免疫系统的“漏洞”转化为“免疫原性”,从而帮助人体重启免疫系统。

不过当mRNA添加到细胞中时,细胞会立即破坏它。Kariko和Weissman的工作通过对mRNA进行细微的修饰来防止细胞对它们的破坏。他们将一种叫做假尿苷的物质加入到人工合成的mRNA中后,就能避免免疫系统的攻击,还能增强它表达蛋白的能力。

2005年,在论文被多个期刊拒绝后,上述突破性的研究成果在《免疫》(Immunity)杂志上首次发表,并成为此后mRNA技术的核心。

但这项发现当时并没有引起大多数科学家的兴趣,人们认为mRNA的技术过于深奥,在有更好的免疫方法可以替代的情况下,这种技术始终被边缘化。在新冠疫苗研制成功之前,mRNA肿瘤相关药物领域也几乎无人问津。

不过两家生物技术公司注意到了关于mRNA的工作,这两家公司就是如今为全球提供了大多数mRNA疫苗的美国Moderna公司和德国拜恩泰科(BioNTech)公司。它们开始研究如何使用mRNA的技术开发针对流感、巨细胞病毒和其他疾病的方法,在新冠疫情暴发之前,经历了多年的临床试验。

过去一年里,Moderna股价上涨超过560%,BioNTech股价上涨超过430%。包括辉瑞、赛诺菲、阿斯利康等在内的跨国制药巨头纷纷投入巨资布局mRNA药物的研发。

拜恩泰科公司联合创始人、CEO吴沙忻(Ugur Sahin)博士今年6月在《自然评论药物发现》(Nature Reviews Drug Discovery)杂志上发表的一篇访谈中表示,新冠疫情为拜恩泰科公司提供了意外的机会和新的见解,让公司重新思考有关mRNA癌症疫苗的开发方法。

“在新冠疫苗成功的背书下,拜恩泰科现在已经可以进行更大胆的押注,癌症疫苗研发成功的几率将会成倍提升。”吴沙忻表示。

一位生命科学领域研究员对第一财经记者表示:“mRNA疫苗最早曾对抗寨卡病毒,当时文章发表后,大家的想法是临床获批的可能性不大,等到新冠疫苗推出并获得临床批准后,极大地鼓舞了mRNA疫苗的研发领域。因为从产能、价格角度出发,这种疫苗都很有实现的可能性,未来有望在很多疾病领域使用,毕竟大家现在认为安全性不是问题。”

如今大量的投资涌入mRNA技术领域,对整个生物医药行业产生了巨大的影响。吴沙忻表示:“这一领域就像在DNA克隆技术的早期,推动了数百家公司在全球崛起,就像今天我们已经不再称这些公司为’重组蛋白公司’,我们也不应该被叫做mRNA公司,因为这些技术会让整个行业都受益。”

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