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国际慢粒日:从“不治之症”到可治“慢病” 慢粒靶向治疗迎突破进展

时间:2021-09-22 20:47:45 | 来源:中国新闻网

中新网北京9月22日电 (记者 余湛奕)9月22日是国际慢粒日,值此之际,北京大学人民医院血液科副主任江倩教授表示,随着现代医学的不断发展,慢粒已经从“不治之症”转变为可治可控的“慢病”,目前已有创新药在中国递交新药上市申请。

慢性粒细胞白血病(以下简称“慢粒”)曾经被认为是一种“不治之症”,是首个被证明与染色体异常有关的人类肿瘤,由于患者体内第9号和22号染色体发生了相互易位,导致该易位形成了新的基因。慢粒是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,占成人白血病的15%。全球年发病率为1.6-2/10万。中国慢粒患者较西方更为年轻化,国内几个地区的流行病学调查显示慢粒中位发病年龄为45-50岁,而西方国家慢粒的中位发病年龄为67岁。

据了解,2001年,全球第一个酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的出现,标志着肿瘤治疗从此进入靶向治疗时代。20年来,慢粒的治疗格局也发生了翻天覆地的变化。

“随着现代医学的不断发展,慢粒已经从‘不治之症’转变为可治可控的‘慢病’,然而慢粒患者群体中依然存在着未被满足的治疗需求,亟需打破耐药困局。”江倩指出,在TKI出现之前,化疗、干扰素治疗和骨髓移植是慢粒的传统治疗方法,但治疗效果并不理想。TKI的出现不仅引领了肿瘤治疗进入靶向时代,也改变了慢粒患者的病程和治疗结局。慢粒正在从血液肿瘤性疾病转化成类似于高血压、糖尿病之类的慢性疾病。因此,在TKI治疗时代,治疗目标已经不再是获得生存,而是更高的生活质量。

获得性耐药一直是慢粒治疗的主要挑战。作为目前主要的治疗药物,部分患者接受TKI治疗可以获得理想的疗效。江倩提醒,如何规范地进行定期检测也非常重要,当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时,需要尽快检测激酶突变情况,有助于及时更改治疗方案,减少治疗时的风险。

据介绍,目前国内还没有第三代TKI药物,对于耐药、疗效欠佳或处于进展期的慢粒患者来说,第三代TKI是“刚需”。特别是针对T315I突变患者的需求,近年来国内外都开展了相应的临床研究项目。

“中国本土创新的第三代TKI药物就是针对T315I突变而设计的,我非常期待这类原研创新的药物能够为更多耐药慢粒患者,特别是多重耐药的患者提供治疗机会,延续生命。”江倩说,目前已有创新药在中国递交新药上市申请,并纳入优先审评和突破性治疗品种。相信随着新药上市和激酶突变检测的规范化,现有的耐药问题有望被克服,使得更多患者能够从中获益。

随着TKI的广泛应用,慢粒慢性期患者的生存期已接近同龄正常人,越来越多的研究开始关注患者的生活质量。江倩表示,尽管疾病情况已经控制得很好,许多年轻患者仍然会隐藏病情,担心一旦公开可能会受到另外一种眼光看待,对于他们将来升学、找工作都造成了很大的阻力。

“慢粒患者回归社会的能力是非常强大的,他们对社会的贡献也是非常大的。有很多优秀的慢粒病人,在本职工作上做了很好的贡献,这些人应该被视为正常人。”江倩教授呼吁,对于慢粒患者不仅要关注疾病管理,还有他们的生活和工作,同时也鼓励慢粒患者积极发声,让更多人了解真实的慢粒人生。希望社会各界积极贡献力量,携起手来帮助慢粒患者重建生活信心,回归社会“大家庭”。(完)

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